爱迪生的孤儿药未达到2期试验终点
爱迪生的孤儿药未达到 2 期试验终点
2014-09-15 07:45 来源：丁香园 作者：flix111
字体大小 - | +
爱迪生制药公司正在开发中的罕见病药物在中期试验中错过了它的主要终点，意味着该公司准备展开对中枢神经系统进行研发的计划落空。
该公司表示，该药物名为 EPI-743，是一种用于治疗能量代谢紊乱疾病的口服制剂，其中包括 Rett 综合征，这种病是一种神经发育障碍，每 10000 至 15000 名婴儿就有 1 名罹患此病。
2 期临床试验的安慰剂对照组有 24 例 Rett 患者，该药物没能达到其主要终点，患者报告的疾病评分显示没有显著改善，而爱迪生还在寻找积极的一面，突出其在二次治疗中表现出的迹象。该公司表示，尽管 EPI-743 错过其主要终点，能够显著促进患病女孩的头部发育，改善了 Rett 的既定指标之一，具有统计学显著性。
首席医疗官 Klein 在声明中指出，爱迪生还没有决定是否推动该药物进入治疗该疾病的 3 期临床试验，但公司计划“在未来数个月与卫生局、患者群体和临床 / 研究机构合作来制定下一步方案，最终可能会为 Rett 综合征和其他线粒体疾病的患病儿童带来新选择。”
尽管遭遇挫折，但该公司仍借中期试验的数据宣扬 EPI-743 治疗一些适应症的潜力，这些罕见的中枢神经系统疾病包括弗里德共济失调和 Leigh 综合征。
去年，爱迪生与 Dainippon Sumitomo 达成协议，交付了 EPI-743 的日本销售权以及 1 期的 EPI-589，为此换来 5000 万美元预付款和高达 4.6 亿美元以上的阶段性付款。这家日本合作方在一月份放弃了 EPI-743 用于 Leigh 综合征的 2b/3 期研究，但三月份该药物获得了 FDA 少有的快速审批通道，用于弗里德共济失调。
今年早些时候，爱迪生和 Dainippon 扩大了合作伙伴关系，联合进行药物研发，后者再注入 5000 万美元，承诺接近 40 亿以上的阶段性付款。
查看信源地址
编辑： drugs001
点赞收藏至App
分享
微信
QQ空间
新浪微博
丁香客
相关阅读
多系统萎缩患者应行SCA基因突变检测
犹太后代的遗传运动病研究
脊髓小脑性共济失调35型：发现新的TGM6突变
字母随意大写：奇特的共济失调表现
发现常染色体隐性小脑性共济失调新类型
ATXN2不同长度突变与ALS风险相关
十年磨一剑：罕见运动感觉性神经病随访研究
版权声明
本网站所有注明“来源：丁香园”的文字、图片和音视频资料，版权均属于丁香园所有，任何媒体、网站或个人转载时须注明“来源：丁香园”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
网友评论