[关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见]解读 政策解读

8月18日，中国政府网对外公开国务院于近期印发的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（以下简称《意见》）。《意见》提出，加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药。这意味着我国药品审评审批改革在酝酿多年后终于启动。

据此前《人民日报》报道，在中国一个创新药审评审批要18个月，一个仿制药则要等上六七年。

儿童药抗癌药将更快上市

“有一款新药被证明对治疗基因突变类的肺癌很有疗效，已经在欧美等地上市。但按照现有的审批流程，这款药最早到2017年才有希望进入中国市场。”南昌大学第一附属医院肿瘤科主任熊建萍无奈地说，这就相当于很多此类患者，明明知道有这个药可以救命，但就是用不上，有的甚至等不到这个药在国内上市，不得不托人从国外代购。

类似情形每天都在各大医院上演。

记者了解到，一种创新药进入中国市场往往会比国外上市晚三五年。谈到原因，国家食品药品监督管理总局副局长吴浈表示，过去的要求是创新药必须在国外上市以后进入中国。此外，由于每种药品在不同人种身上的反应是不一样的，进入我们国家的创新药品还要完成基于中国人身体安全性、有效性的实验数据，这是保证中国公众用药安全的一项举措，但也导致了在国内上市慢的问题。

不仅是进口新药上市慢，国产新药也存在同样问题。

2011年，青海央宗药业有限公司研制的一种治疗糖尿病的新药，从申报审批到现在已经近5年时间。“这种有自主知识产权的创新药物还取得了国际专利，可满足广大患者需求。”公司总经理张玲告诉记者，新药上市后不仅是患者的福音，也可以缓解同类药品依赖国外的困境。

《意见》提出，加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药，列入国家科技重大专项和国家重点研发计划的药品，转移到境内生产的创新药和儿童用药，以及使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的创新药。

吴浈表示，所谓加快，说到底就是凡是符合创新药的属性，具有临床使用价值的产品，一定给它单独排队单开窗口，组织专人开展审评，缩短排队时间，使其尽早地开展研究。

《意见》明确提出，改进药品临床试验审批。允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用。

吴浈表示，改革内容中明确提出“国际多中心临床试验，国外药品和国内药品同步开展试验”，这是一个巨大的改革。国际多中心实验过程当中所得到的实验数据，今后可以用于该产品进口中国时的审批依据。国家食药监总局可采信该数据，以此大大缩短实验时间，实现进口速度加快。

推动国产仿制药提高质量

一个小小的心脏支架，国产支架在1万元左右，进口的则要高出几倍，有些甚至卖到七八万元，但选择后者的不在少数。

国产药品医疗器械的效果不如进口的好，这是真的吗？业内人士指出，目前国家食药监总局在审的21000个药物品种里，90%是化药仿制药。现行的仿制药主要指仿已有国家标准的药品，然而其参照的仿制药标准不完整、不规范，有些甚至是依照其他仿制药的标准来生产的，与原研药在安全和有效性上确实存在差距。

在8月18日的国新办发布会上，吴浈介绍，2007年新药品注册管理办法要求，仿制药按照原研药开展质量一致性评价。但2007年以前批准的药没有这样做，因此大家会感觉到有些国产药疗效不太好，特别是和进口的同类产品相比较，差别更大。

“没有通过质量一致性评价的仿制药，虽然药品质量检测达标，但因为生产工艺和辅料不同，其疗效远逊于原研药。”江西省南昌市食品药品监督管理局药品化妆品注册与安全监管处处长陈军玲告诉记者，就相当于把一颗糖放在水里，虽然含量检测一致，但因为不同的工艺和辅料，其溶解度各不相同。

在治疗上，仿制药存在副作用的风险也比原研药要大。“比如仿制药氨苄青霉素，即使青霉素‘皮试’呈阴性，也要高度警惕出现药物疹的可能性；还有部分仿制的抗真菌药，发生皮疹和对肾、肝的损害等毒副作用相较原研药几率更高。”中山大学附属第六医院呼吸科主任陈正贤表示，真正的仿制药应该是原研药的复制品，在质量上不应该有差别。

《意见》指出，将对已经批准上市的仿制药，按与原研药质量和疗效一致的原则，分期分批进行“质量一致性评价”。2018年底前，先完成国家基本药物口服制剂的质量一致性评价。

据吴浈介绍，开展仿制药一致性评价就意味着诞生了一个新的标准，通过让开展一致性评价的企业得到一定好处以调动其积极性。由此，仿制药或许能够取代原研药、进口药，并且价格便宜。同时，通过招标、医保等多种方式调动各方开展一致性评价。

开展一致性评价同时意味着药价的提高，但价格的提高是与质量提高相匹配的。“如果一味追求低价格，药品质量就很难达到一定标准。”吴浈表示，虽然仿制药的价格会提高，但仍然比原研药低很多。

亦庄生物医药园副总经理吴小兵对记者介绍，过去一些原研药的药效要比仿制药好，这使得公众认为仿制药水平不好，一些制造仿制药的企业也钻空子降低质量。今后，要保证药品质量，企业不能钻空子，会使得许多企业成本增加做不下去。然而，行业重新洗牌也是一个好事情。

陈军玲认为，通过质量一致性评价的药物，其在人体内的吸收和代谢等同于原研药，生物利用度大大提高，最终的目的是取得和原研药一样的疗效。推行仿制药质量一致性评价，有助于提高药品质量安全，促进医药产业结构调整和升级，进一步增强国内医药生产企业在国际上的竞争力，最终的受惠者还是广大患者。

从注册环节限制救命药高价

瑞士进口药格列卫是发生转移的恶性胃肠道间质肿瘤患者的救命药，治疗慢性白血病也有很好的效果，但一盒2万多元的价格成为许多患者无法承受之重。因此，很多患者都选择了代购印度版格列卫。由于实施了专利强制许可，印度版格列卫一盒只要800元。

此前，因代购印度抗癌药被提起公诉的事件受到舆论持续关注。

今后，类似“天价”救命药有了降价的希望。

根据意见，加快临床急需新药的审评审批，申请注册新药的企业需承诺其产品在我国上市销售的价格不高于原产国或我国周边可比市场价格。

“中国市场非常大，对于药企来讲应该有一个承诺，卖到中国市场的药品不能比周边可比市场和原产国的价格高。”吴浈解释说。

有专家指出，从申请注册环节限制进口新药的高价，对市场能够起到一定的导向作用。但不可否认的是，最终上市的药品定价受规模、剂型、市场供需等多方面因素影响。

对此，吴浈认为，让患者在国内不用再花费“天价”购买救命药，还需要多部门共同推动。

审批改革成效靠落实

北京市政协委员、亦庄生物医药园副总经理吴小兵博士长期从事罕见病药物的研制。在她看来，国家层面颁布政策仅是药品审批改革的第一步，而改革的成效如何需要靠各环节的落实。

吴小兵表示，她的团队已经启动罕见病药物的研发，包括基因治疗。长期以来，罕见病药物的研制和审批是非常困难的，一些投资人和药企对此没有信心。而她更关注的是实施层面如何落实，该与哪些相关部门对接。

一直以来，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此被称为“孤儿药”。

据吴小兵介绍，美国食品药品监督管理局对此类药物的审批有绿色渠道，该类药物被列入“突破性进展”类别，审批走的是特殊的审批渠道。美国对“孤儿药”的政策，在渠道是畅通的，对临床实验的例数要求比较少，药厂能看到审批通过的希望。

她认为，在这些层面上，中国过去往往靠行政决策，与现实切合度不够，决策不精准，与需求相去较远。因此，在决策公布之后，她更加关注的是落实的情况和速度。