2015年小核酸药物行业分析报告

2015年小核酸药物行

业分析报告

2015年4月

目 录

一、划时代基因技术 ................................................................................ 4

1、siRAN 机理曾获诺贝尔奖 ................................................................................ 4

2、RNAi 针对疾病基因层面治疗 .......................................................................... 5

二、行业处于爆发前夜 ............................................................................ 7

1、早期繁荣后归于沉寂 ........................................................................................ 7

2、关键技术突破推动新发展 ................................................................................ 9

三、全球核酸药物产业已成规模 .......................................................... 12

1、市场青睐，给予更高估值 .............................................................................. 13

2、有望产生RNAi 领域的基因泰克 . .................................................................. 13

四、国内市场开始发力 .......................................................................... 15

1、政策利好RNAi 市场发展 ............................................................................... 15

2、300亿元需求市场，催生大公司 ................................................................... 16

3、相关企业简析 .................................................................................................. 17

（1）舒泰神 . ....................................................................................................................... 17

（2）香雪制药 . ................................................................................................................... 19

五、全球领先的RNAI 服务企业 .......................................................... 20

1、Alnylam 是RNAi 药物研发的领头羊 ............................................................ 20

2、ISIS 是反义RNA 研发领域的先驱 ................................................................ 24

六、主要风险 .......................................................................................... 29

RNAi 为划时代的基因层面治疗技术。RNAi 技术可以特异性剔除或关闭特定基因的表达，因此可用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域，被称为2002 年十大科技之首，针对RNAi 的siRNA 技术亦获得诺贝尔生理学奖。相对于单克隆药物蛋白质表达，RNAi 真正实现了基因层面的治本效果。

全球市场在经历沉寂后处于爆发前夜。①RNAi 药物最早用于HIV 研究，被Science 评为2002 年年度突破。2005 年前后，行业在盲目研究和非理性投资后因临床效果不达预期而归于沉寂。②随着基因测序、靶向运载技术的不断进步，行业稳步发展已经处于爆发前夜，全球已经有多家企业申报几十个临床试验。

市场青睐，龙头企业亏损3.6 亿市值上百亿美元。①市场热捧，赛诺菲2014 年7 亿美元收购小核酸药企Alnylam 12%股份。罗氏2013 年初和Isis 达成一项3.92 亿美元的RNAi 药物交易，2014 年初支付

4.5 亿美元收购丹麦RNAi 专业研究公司Santaris 。②相对于其它生物科技行业，资本市场更为青睐RNAi 企业。Alnylam 三年上涨14 倍，在亏损3.6 亿美元下，市值达到95.67 亿美元，明显高于细胞免疫龙头企业Juno 的54.61 亿、干细胞龙头Geron 的6.43 亿。

国内市场开始发力。①由于我国人口基数大，而且是肝炎和肿瘤发病比例较高，因此该药潜在使用人群十分广阔，保守估计市场